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　　同花順（300033）美股訊據巴倫周刊報道，經過數十年的研究和開發，基因治療正在迅速成為生物技術領域最令人興奮的領域之一，并為具有罕見且常致命遺傳疾病的患者帶來新的希望。　　如果美國食品藥品監管局(FDA)批準星火治療(ONCE)關于視網膜病癥的一次性治療，下一個具有突破性的基因治療技術可能會在2018年1月誕生。　　隨著越來越多的生物技術公司在在臨床試驗中取得積極的進展，引發了投資者涌入這一熱門行業。　　Avexis早在今年4月份在波士頓參加行業會議中展示了對患有脊髓性肌萎縮癥(SMA)嬰兒的積極治療結果，AveXis的基因治療可能受到最多的關注。其他替代基因治療公司，包括星火治療，Regenxbio(RGNX)，AudentesTherapeutics(BOLD)和VoyagerTherapeutics(VYGR)也在逐漸取得進步，包括血友病和Crigler-Najjar綜合征。　　位于紐約的投資集團Schottenfeld董事長RickSchottenfeld(持有Regenxbio股份)表示：“基因治療將成為藥物發現的范式轉變。”　　在華爾街，由紐約投資銀行Chardan追蹤的一組基因治療公司的綜合市場價值今年上漲了70%，達到約87億美元。然而，像發現病毒傳播機制的領導者Regenxbio這樣的股票可能會有更大的上漲空間，AveXis和星火治療也是如此。ClearBridgeInvestments的醫療保健資深研究分析師馬歇爾戈登(MarshallGordon)表示：“從投資的角度來看，基因治療未來五到十年將有巨大的希望。我們已經接近基因治療臨床成功的開端。”　　Schimmer說，基因治療的另一個積極因素是，美國食品藥品監管局的藥物評估和研究中心在批準測試方案和治療方面比較寬松。例如，AveXis在沒有未經治療的對照組的情況下研究大約20名患者的關鍵性3期SMA試驗(最終治療試驗)。該公司已經向FDA通報了加快審批，關鍵性藥物（治療方案）可能會在明年上市。　　另一個看漲的標的是大型藥物公司如輝瑞(PFE),輝瑞對于基因治療的興趣日益增長，同時此類大公司會展開對一些較小的基因治療公司的收購。輝瑞公司去年曾誓言要成為基因治療的“領導者”。　　然而，投資純粹基因治療股也具有相當大的風險，因為各個基因公司預期會有不同程度的成功。他們傾向于在早期研發階段大量投入現金，此舉將持續到治療商業化。如果該治療無法上市，股票可能會大幅下挫。　　基因治療行業和投資者面臨的因一個問題是基因治療的定價。對于稀有疾病治療每年可能花費40萬美元或更多，如何定價一次性治療？基因治療公司還沒有說明治療定價規則，而華爾街分析師和投資者則表示，如果沒有治療替代品，對嚴重疾病的有效治療價格從100萬美元到400萬美元不等，且隨著時間的推移而增加成本。同花順上線「疫情地圖」點擊查看：新型肺炎疫情實時動態地圖

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